阿兹海默病是困扰全球的一大疾病。据估计,到2050年,仅在美国,就将有1400万人生活在阿兹海默病的阴影之下。作为全球第六大死因。但现在美国已开展针对此疾病的的临床研究
阿尔茨海默病(AD)是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今未明。65岁以前发病者,称早老性痴呆;65岁以后发病者称老年性痴呆。
阿兹海默病是困扰全球的一大疾病。据估计,到2050年,仅在美国,就将有1400万人生活在阿兹海默病的阴影之下。作为全球第六大死因,阿兹海默病每年造成了数十亿美元的医疗支出。
在这两项临床试验中,研究人员们专注的新药叫做aducanumab,它基于的是“淀粉样蛋白假说”。尽管之前所有针对这一靶点的新药都在临床试验中折戟沉沙,但Biogen的研究人员们依然决定推进这一疗法的研发。他们希望能够通过预防淀粉样蛋白的沉积,起到改善认知和运动能力的效果。
2017年,在一项大型的1期临床试验中,研究人员们看到了积极的迹象。他们发现,随着剂量的上升,患者脑中的淀粉样蛋白沉积随之下降。以此为基点,研究人员们决定启动两项大型的3期临床试验ENGAGE与EMERGE。而他们要挑战的是一座险峰——证实药物对认知能力有改善,且不会有危险的副作用。
去年2月,Biogen宣布将招募额外500名患者进行评估,让人们一度对这两项研究的前景产生了担忧。而由于患者招募规模的扩大,这两项研究的结果可能要到2019年末,乃至2020年才会得到揭晓。无论结果如何,这款新药的成绩都会在业内带来重要的影响。