心脑血管疾病是心脏血管和脑血管疾病的统称,泛指由于高脂血症、血液黏稠、动脉粥样硬化、高血压等所导致的心脏、大脑及全身组织发生的缺血性或出血性疾病。全世界每年死于心脑血管疾病的人数高达1500万人,居各种死因首位。但现在已研制出一种新型的治疗模式先已进入临床试验若试验成功将大大降低死亡率
在2015年,一类称为PCSK9抑制剂的创新降低胆固醇新药获得批准。它们可以大幅度降低“坏”胆固醇——LDL-C,为那些对他汀类药物反应不佳或者使用他汀类药物后仍然需要进一步降低胆固醇水平的患者提供了一项创新选择。
The Medicines Co.和Alnylam Pharmaceuticals合作开发的inclisiran可能进一步降低这类疗法的成本。Inclisiran是一种RNAi疗法,它通过利用RNA干扰技术,防止肝脏生成PCSK9蛋白。与已有PCSK9抑制剂相比,这一疗法的一个重要优势是患者只需每年接受2-3次注射就可以达到控制胆固醇水平的效果,而已有PCSK9抑制剂需要每月接受一到两次注射。
在ORION-9,ORION-10和ORION-11临床试验中,心血管疾病患者将在18个月中接受4剂inclisiran或者安慰剂的治疗。试验数据预计在2019年下半年公布,如果试验数据积极,The Medicines Co.预计将在2019年年底递交新药申请。
这些ORION临床研究同时是在广泛人群中使用RNAi疗法的第一组大型试验,它的结果可能预示RNAi疗法作为一种治疗疾病的新模式,能够在更广泛的领域得到应用